
English: 
[MUSICAL INTRO]
[MUSIC PLAYING]
SPEAKER: Every cell in our body
contains a copy of our genome,
over 20,000 genes, 3
billion letters of DNA.
DNA consists of two strands,
twisted into a double helix
and held together by
a simple pairing rule.
A pairs with T, and G
pairs with C. Our genes
shape who we are as
individuals and as a species.
Genes also have profound
effects on health,
and thanks to advances
in DNA sequencing,
researchers have identified
thousands of genes that
affect our risk of disease.
To understand how
genes work, researchers
need ways to control them.
Changing genes in living
cells is not easy,
but recently a new
method has been developed
that promises to
dramatically improve

Italian: 
 [INTRO MUSICALE] 
 [MUSICA IN ESECUZIONE] 
 RELATORE: Ogni cellula del nostro corpo contiene una copia del nostro genoma, 
 oltre 20.000 geni, 3 miliardi di lettere di DNA. 
 Il DNA è costituito da due fili, intrecciati in una doppia elica 
 e tenuti insieme da una semplice regola di accoppiamento. 
 A si accoppia con T e G si accoppia con C. I nostri geni 
 plasmare chi siamo come individui e come specie. 
 I geni hanno anche effetti profondi sulla salute, 
 e grazie ai progressi nel sequenziamento del DNA, 
 i ricercatori hanno identificato migliaia di geni che 
 influenzare il nostro rischio di malattia. 
 Per capire come funzionano i geni, i ricercatori 
 bisogno di modi per controllarli. 
 Cambiare i geni nelle cellule viventi non è facile, 
 ma recentemente è stato sviluppato un nuovo metodo 
 che promette di migliorare notevolmente 

English: 
our ability to edit the DNA of
any species, including humans.
The CRISPR method is based on a
natural system used by bacteria
to protect themselves
from infection by viruses.
When the bacterium detects
the presence of virus DNA,
it produces two types of
short RNA, one of which
contains a sequence that matches
that of the invading virus.
These two RNAs form a complex
with a protein called Cas9.
Cas9 is a nuclease, a type
of enzyme that can cut DNA.
When the matching sequence,
known as a guide RNA,
finds its target within
the viral genome,
the Cas9 cuts the target
DNA, disabling the virus.
Over the past few years,
researchers studying the system
realize that it
could be engineered
to cut not just viral DNA but
any DNA sequence at a precisely

Italian: 
 la nostra capacità di modificare il DNA di qualsiasi specie, inclusi gli umani. 
 Il metodo CRISPR si basa su un sistema naturale utilizzato dai batteri 
 per proteggersi dalle infezioni da virus. 
 Quando il batterio rileva la presenza del DNA del virus, 
 produce due tipi di RNA corto, uno dei quali 
 contiene una sequenza che corrisponde a quella del virus invasore. 
 Questi due RNA formano un complesso con una proteina chiamata Cas9. 
 Cas9 è una nucleasi, un tipo di enzima che può tagliare il DNA. 
 Quando la sequenza di corrispondenza, nota come RNA guida, 
 trova il suo bersaglio all'interno del genoma virale, 
 il Cas9 taglia il DNA bersaglio, disabilitando il virus. 
 Negli ultimi anni, i ricercatori hanno studiato il sistema 
 rendersi conto che potrebbe essere progettato 
 per tagliare non solo il DNA virale ma qualsiasi sequenza di DNA in modo preciso 

Italian: 
 posizione scelta cambiando l'RNA guida in modo che corrisponda al target. 
 E questo può essere fatto non solo in una provetta, 
 ma anche all'interno del nucleo di una cellula vivente. 
 Una volta all'interno del nucleo, il complesso risultante 
 si bloccherà su una breve sequenza nota come PAM. 
 Il Cas9 decomprimerà il DNA e lo abbinerà al suo RNA bersaglio. 
 Se la corrispondenza è completa, il Cas9 
 userà due minuscole forbici molecolari per tagliare il DNA. 
 Quando ciò accade, la cella cerca di riparare il taglio, 
 ma il processo di riparazione è soggetto a errori, 
 portando a mutazioni che possono disabilitare il gene, 
 permettendo ai ricercatori di comprenderne la funzione. 
 Queste mutazioni sono casuali, ma a volte i ricercatori 
 devono essere più precisi, ad esempio, 
 sostituendo un gene mutante con una copia sana. 
 Questo può essere fatto aggiungendo un altro pezzo di DNA che 

English: 
chosen location by changing the
guide RNA to match the target.
And this can be done
not just in a test tube,
but also within the
nucleus of a living cell.
Once inside the nucleus,
the resulting complex
will lock onto a short
sequence known as the PAM.
The Cas9 will unzip the DNA
and match it to its target RNA.
If the match is
complete, the Cas9
will use two tiny molecular
scissors to cut the DNA.
When this happens, the cell
tries to repair the cut,
but the repair process
is error prone,
leading to mutations that
can disable the gene,
allowing researchers to
understand its function.
These mutations are random,
but sometimes researchers
need to be more
precise, for example,
by replacing a mutant
gene with a healthy copy.
This can be done by adding
another piece of DNA that

Italian: 
 trasporta la sequenza desiderata. 
 Una volta che il sistema CRISPR ha effettuato un taglio, 
 questo modello di DNA può accoppiarsi con le estremità tagliate, 
 ricombinando e sostituendo la sequenza originale 
 con la nuova versione. 
 Tutto questo può essere fatto in cellule in coltura, 
 comprese le cellule staminali che possono dare origine 
 a molti diversi tipi di cellule. 
 Può anche essere fatto in un uovo fecondato, permettendo 
 la creazione di animali transgenici 
 con mutazioni mirate. 
 E a differenza dei metodi precedenti, CRISPR 
 può essere utilizzato per colpire molti geni contemporaneamente, 
 un grande vantaggio per lo studio di malattie umane complesse che 
 non sono causati da una singola mutazione, 
 ma da molti geni che agiscono insieme. 
 Questi metodi vengono migliorati rapidamente e lo faranno 
 hanno molte applicazioni nella ricerca di base, 
 nello sviluppo di farmaci, in agricoltura, 
 e, forse, alla fine, per curare pazienti umani 
 con malattia genetica. 
 [MUSICA IN ESECUZIONE] 

English: 
carries the desired sequence.
Once the CRISPR
system has made a cut,
this DNA template can
pair up with the cut ends,
recombining and replacing
the original sequence
with the new version.
All this can be done
in cultured cells,
including stem cells
that can give rise
to many different cell types.
It can also be done in a
fertilized egg, allowing
the creation of
transgenic animals
with targeted mutations.
And unlike previous
methods, CRISPR
can be used to target
many genes at once,
a big advantage for studying
complex human diseases that
are caused not by
a single mutation,
but by many genes
acting together.
These methods are being
improved rapidly and will
have many applications
in basic research,
in drug development,
in agriculture,
and, perhaps eventually,
for treating human patients
with genetic disease.
[MUSIC PLAYING]
