
Spanish: 
[GORJEO DE GRILLOS]
[MÚSICA]
[LAURA TROXEL:] Estábamos al
tanto de que Molly tenía una
discapacidad visual, porque
cuando la estaba amamantando,
me esquivaba la mirada para
ver una luz en otra parte de la
habitación.
[VOCALIZACIONES DE BEBÉ]
[NARRADOR:] Cuando su hija
tenia tan solo meses de nacida,
Laura y Ryan Troxel recibieron
noticias devastadoras.
Molly tenía síntomas de
una enfermedad heredada,
una forma de ceguera.
Probablemente perdería
esa poca visión que tenía,
para cuando se
convirtiera en adulta.
[RYAN TROXEL:] Vaya,
fue devastador.
Recuerdo intentar...
Todavía lloro al
pensar en eso, duele--
saber que tu hija no
será capaz de ver.
[NARRADOR:] La ceguera de Molly
fue causada por una mutación en
las instrucciones genéticas
para una proteína en sus ojos.

English: 
[SOUND OF FOOTSTEPS WITH
 CRICKETS]
[SWOOSH]
[MUSIC PLAYING]
MOLLY: [BABBLING]
LAURA TROXEL: We were aware that
Molly had a vision impairment
because when I was
breastfeeding Molly,
she would look away from
me to see a light somewhere
else in the room.
MOLLY TROXEL: [BABBLING] Mm.
JAMES BARRAT: When
their daughter
was just a few months
old, Laura and Ryan Troxel
got heartbreaking news.
Molly had symptoms of
an inherited disease--
a form of blindness.
She would probably
lose what little sight
she had by the time
she became an adult.
RYAN TROXEL: Oh,
it was devastating.
I remember crying.
Still tear up now
thinking about it,
just knowing that
your daughter's not
going to be able to see.
JAMES BARRAT:
Molly's blindness was
due to a mutation in
the genetic instructions
for a protein in her eyes.

English: 
Ever since biologists first
cracked the genetic code,
they imagined that someday
this knowledge would help cure
diseases like Molly's.
SPEAKER 1: Bingo.
JAMES BARRAT: That
time has finally come.
JEAN BENNETT: When
I first realized
that we could make
a blind dog see,
it was the first hope
that we could actually
do the same thing to children
and make blind children see.
SPEAKER 2: And you did it!
JAMES BARRAT: This is the story
of how gene therapy developed
from a dream in the lab to
a revolution in medicine.
[UPLIFTING MUSIC]
JEAN BENNETT: Your
injections look fabulous.
SPEAKER 3: Yeah.
JEAN BENNETT: That
looks really exciting.
SPEAKER 3: I have even more
encouraging stuff to show you,
actually.
JEAN BENNETT: I first began to
be interested in gene therapy
when people began to clone genes
and transfer them to animals.
This was in 1980.

Spanish: 
Desde que los biólogos por vez
primera descifraron el código
genético se imaginaron que este
conocimiento algún día ayudaría
a curar enfermedades
como la de Molly.
[CIENTÍFICO:] Bingo.
[NARRADOR:] Ese momento
finalmente ha llegado.
[BENNETT:] Cuando me di cuenta
por primera vez que podíamos
hacer que un perro viera, eso
me dio la primera esperanza para
hacer lo mismo por los
niños para que pusieran ver.
[FUERA DE CÁMARA:] ¡Lo lograste!
[NARRADOR:] Esta es la historia
de cómo la terapia génica se
desarrolló desde un sueño
en el laboratorio hasta una
revolución en la medicina.
[MÚSICA]
[BENNET:] Sus inyecciones
lucen excelente.
Eso se ve muy emocionante.
[CIENTÍFICO:] Tengo más cosas
interesantes que mostrarte,
de hecho.
[BENNETT:] Empecé a interesarme
en la terapia génica cuando
empezó la clonación de genes y
a transferirlos a los animales.
Esto ocurrió en 1980.

English: 
They were transferring
genes to mice
and altering their
appearance and their growth.
And I realized,
wow, this approach
could be used to treat humans.
Impressive.
That's great!
And I realized this
is what I want to do.
JAMES BARRAT: Most
genes are instructions
for producing proteins that
perform important functions
in different cells of the body.
Inherited diseases come
from mutations in genes.
Those mutations result in the
production of a faulty protein
or sometimes no protein at all.
The principle of gene
therapy is to provide cells
with a corrected copy of
the mutated gene that will
produce the functional protein.
JEAN BENNETT: The big
idea of gene therapy
is that you're treating
a disease at its root.
You are stopping the
disease in its track
by altering the instructions
that the cell is given.
The benefits are that
one can potentially

Spanish: 
Se estaban transfiriendo
genes a ratones y alterando su
apariencia y crecimiento.
Y me dije: "Vaya, este enfoque
se puede usar para tratar
humanos".
Fantástico.
Es excelente.
Y me dije: "Esto es
lo que quiero hacer".
[NARRADOR:] La mayoría de los
genes son instrucciones para
producir proteínas que cumplen
funciones importantes en
distintas células del cuerpo.
Las enfermedades hereditarias
se dan por mutaciones genéticas.
Esas mutaciones ocasionan la
producción de una proteína
defectuosa o a veces que no
se forme ninguna proteína.
El principio de la terapia
génica es entregarle a las
células una copia corregida
del gen mutado que producirá la
proteína funcional.
[BENNETT:] La gran idea de la
terapia génica es que se está
tratando una enfermedad
desde la raíz.
Se está deteniendo el transcurso
de la enfermedad al alterar las
instrucciones que
las células reciben.
Los beneficios son que se puede
corregir potencialmente el

Spanish: 
problema de base que está
causando la enfermedad y
permitir que las células
funcionen con normalidad,
y por ende permitir que
la persona funcione con
normalidad.
Conocí a mi esposo en
la escuela de medicina,
y desde temprano supimos que él
quería estudiar neurociencia.
Y su mayor interés se
enfocaba en la retina.
[NARRADOR:] La retina es una
capa sensible a la luz que es
parte de un tejido nervioso
que está detrás del ojo.
Convierte la energía lumínica en
señales que se transmiten hacia
el cerebro a través
del nervio óptico.
[MAGUIRE:] La gente no se da
cuenta de que la retina es una
parte fundamental del cerebro.
Y en esencia, se trata de que el
cerebro se exprime hacia afuera
como pasta dental hacia
la cavidad ocular.
Y forma una película, esa es la
cámara de película, la retina,
con la que tú y yo vemos.
[NARRADOR:] El enfoque de
Maguire en la óptica y la
experiencia de Bennett
en genética se unieron
naturalmente.

English: 
correct the basic problem
that is causing the disease
and allow the cells
to function normally
and thus, allow the person
to function normally.
I met my husband
in medical school,
and he knew early on that he
wanted to study neuroscience,
and his biggest interest
was in the retina.
JAMES BARRAT: The retina
is a light-sensitive layer
of neural tissue at
the back of the eye.
It converts light
energy into signals
that are carried to the
brain by the optic nerve.
ALBERT MAGUIRE:
People don't realize
the retina is a very
integral part of the brain.
And essentially, what
it is is the brain
is squeezed out like toothpaste
into the eye sockets,
and it forms a film, and
that's the camera film--
the retina that
you and I see with.
JAMES BARRAT:
Maguire's focus on eyes
and Bennett's
expertise in genetics
naturally came together.

Spanish: 
[INVESTIGADOR:] Camina
directo hacia adelante--
[NARRADOR:] En los años 80,
cuando aún eran estudiantes,
Maguire se preguntó si la
ceguera podía tratarse con
genes.
[BENNETT:] Albert me preguntó
en la facultad de medicina si el
ojo sería un buen objetivo para
la terapia génica y le dije que
sí, claro.
Lo que le dije fue que no
conocíamos las piezas que
necesitábamos para
poder hacer esto.
No se habían identificado
genes que, cuando mutaban,
causaban esa condición.
No sabíamos cómo
clonar esos genes.
[MAGUIRE:] SI hubiese conocido
todos los inconvenientes,
probablemente me
hubiera rendido.
[NARRADOR:] Tomaría décadas para
ensamblar las herramientas y
técnicas necesarias, pero los
ojos eran un buen objetivo
potencial para desarrollar
una terapia génica.
Es fácil acceder a los ojos,
y dos ojos indican que en un
experimento, uno puede recibir
el tratamiento mientras que el
otro actúa como un control.
Para Bennet y Maguire, la
próxima pregunta era "¿cómo
hacer que los genes correctivos
entren en las células que

English: 
SPEAKER 2: So just walk
right through there.
JAMES BARRAT: In the 1980s,
while they were still students,
McGuire wondered if blindness
might be treated with genes.
JEAN BENNETT: Albert
asked me in medical school
whether the eye would be a
good target for gene therapy,
and I said, yeah, sure.
What I didn't tell him is, we
didn't know any of the pieces
that we needed to
be able to do this.
There had been no genes
identified which, when mutated,
caused that condition.
We didn't know how
to clone those genes.
ALBERT MAGUIRE: If I had
known all the issues,
I probably would
have walked away.
JAMES BARRAT: It
would take decades
to assemble the necessary
tools and know-how,
but the eyes were a
good potential target
for developing a gene therapy.
Eyes are easy to access.
And two eyes means
that in an experiment,
one can be treated, while
the other acts as a control.
For Bennett and Maguire,
the next question
was, how can you get the
corrective genes into the cells
you want to treat?

English: 
JEAN BENNETT: It may seem
crazy, but viruses are now
used because
viruses have evolved
to do what they do really
well and that is to move DNA
or RNA across cell membranes.
JAMES BARRAT: Viruses contain
packets of genetic information.
They can invade cells and
deliver their genes inside.
Then they hijack
the cells machinery
to make copies of themselves.
Scientists strip away
the viruses harmful genes
and those needed for the
viruses to replicate.
Then they insert a copy
of a corrective gene.
Attached to the gene
are regulatory sequences
which directed to be
expressed in specific cells.
Next, scientists
inject huge numbers
of the modified viruses into the
tissue that needs the therapy.

Spanish: 
quieres tratar?
[BENNETT:] Puede
parecer descabellado,
pero ahora se usan los virus.
Porque los virus han
evolucionado para hacer lo que
hacen muy bien, y se trata de
mover el ADN o el ARN por todas
las membranas celulares.
[NARRADOR:] Los virus contienen
paquetes de información
genética.
Pueden invadir las células
y colocar dentro sus genes.
Luego secuestran la maquinaria
de las células para hacer
copias de sí mismos.
Los científicos separan los
genes dañinos de los virus y
aquellos que los virus
necesitan para replicarse.
Luego insertan una copia
de un gen corregido.
Unido al gen existen secuencias
regulatorias que lo dirigen
para expresarse en
células específicas.
Luego, los científicos inyectan
inmensas cantidades de virus
modificados dentro del tejido
que necesita la terapia.

Spanish: 
Los virus invaden esas células
y entregan el gen corregido pero
sin replicarse.
[BENNETT:] Nuestro primer modelo
animal para probar la capacidad
de usar virus para
entregar ADN fue el ratón.
[NARRADOR:] Durante los años
90, Bennett y sus colaboradores
probaron varios tipos de virus y
métodos para inyectarlos en los
ojos de los ratones hasta
que demostraron que el
procedimiento podía funcionar.
Pero los ojos de los ratones
son pequeños comparados con los
ojos humanos.
[BENNETT:] Puedes imaginar que
la cirugía para entregar un gen
en el ojo de un ratón dista
mucho de lo que es inyectar el
ojo humano, que es
100 veces más grande.
[MAGUIRE:] ¿Estás conmigo?
[BENNETT:] Sí.
[NARRADOR:] Para garantizar que
una gran cantidad de genes se
pueda entregar y expresar
en ojos de tamaño humano,
los investigadores necesitaban
desarrollar procedimientos en
un modelo animal grande.
[BENNETT:] Ven aquí, ven, ven.
[NARRATOR:] Una raza canina
resultó ser el modelo perfecto.

English: 
The viruses invade those cells
and deliver the corrective gene
but without replicating.
JEAN BENNETT: Our
first animal model
for testing the
ability to use viruses
to deliver DNA was the mouse.
JAMES BARRAT: Through the 1990s,
Bennett and her collaborators
tested different types
of viruses and methods
for injecting them
into mouse eyes
until they showed the
procedure could work.
But mouse eyes are small
compared to human eyes.
JEAN BENNETT: You can
imagine the surgery
to deliver a gene to a mouse eye
is a lot different than if you
were going to inject
the eye of a human which
is 100 times bigger.
JAMES BARRAT: To be sure that
a sufficient number of genes
could be delivered and
expressed in human-sized eyes,
the researchers needed
to develop procedures
in a large animal model.
JEAN BENNETT: Come
on, come on, come on.
JAMES BARRAT: One
breed of dog turned out
to be the perfect model.

Spanish: 
Los Pastores de Brie tienen
ojos casi del tamaño de los ojos
humanos.
Y notablemente, algunos Pastores
de Brie sufren de la misma
forma de ceguera que es la causa
principal de ceguera en niños.
La pareja adoptó a este par de
perros después de jubilarse de
su trabajo en el laboratorio.
[MAGUIRE:] El Pastor tiene
exactamente la misma condición
que los humanos cuando presentan
ceguera infantil llamada
amaurosis congénita de Leber.
Así que se corresponden casi en
forma perfecta con la condición
humana.
[PERRO JADEANDO]
[NARRADOR:] Tanto en
humanos como en perros,
la amaurosis de Leber puede ser
causada por una mutación en el
gen RPE65.
Como resultado de la mutación,
las células que detectan luz en
la retina, llamadas
fotoreceptores,
pierden su función
progresivamente y mueren.
Los síntomas suelen
aparecer en la infancia.
Molly Troxel heredó de sus
padres la mutación que causa la
enfermedad.

English: 
Briard shepherds have eyes
about the size of humans.
And remarkably, some
Briard shepherds
suffer from the same
form of blindness
that's the leading cause
of blindness in children.
The couple adopted
this pair of dogs
after they retired
from work in the lab.
ALBERT MAGUIRE:
The Briard dog has
the exact same genetic
condition as humans
who have child-onset blindness
called Leber amaurosis.
So they match up
almost perfectly
with the human condition.
JAMES BARRAT: In
both humans and dogs,
Leber amaurosis can
be caused by mutations
in a gene called RPE65.
As a result of the mutation,
the light-detecting cells
in the retina, called
photoreceptors, progressively
malfunction and die.
The symptoms typically
show up in infancy.
Molly Troxel inherited the
disease-causing mutation
from her parents.

Spanish: 
Cada uno tiene una copia
funcional del gen RPE65,
así que su visión está bien.
Pero en cada padre, la otra
copia contiene una mutación
rara que produce una
proteína que no funciona.
Molly heredó dos copias
mutadas del gen RPE65,
una de su madre y
una de su padre.
De modo que las células no
tienen la proteína funcional
RPE65.
Las probabilidades de dos
personas con una mutación rara
en el mismo gen y que tengan
un hijo juntos son muy bajas.
[RYAN TROXEL:] Ya
sabes, ella y yo,
de alguna forma nuestros genes
terminaron creando a Molly,
lo cual fue excelente.
Pero el hecho de que tenga
la enfermedad ocular,
es una cosa muy extraña.
[LAURA TROXEL:] Creo que Molly
tenía 6 años cuando pudieron
detectar que tenía la
mutación del gen RPE65.

English: 
They each have one working
copy of the RPE65 gene,
so their vision is fine.
But in each parent,
the other copy
contains a rare mutation that
leads to a nonfunctioning
protein.
Molly inherited two mutated
copies of the RPE65 gene--
one from her mother and
one from her father--
so her cells have no
functioning RPE65 protein.
The odds of two people
with a rare mutation
in the same gene having a child
together are remote, indeed.
RYAN TROXEL: You know, her
and I, just somehow, our genes
ended up creating Molly
which is a great thing.
But with her having
the eye disease,
it's just a really
rare thing also.
LAURA TROXEL: I think
Molly was around age six
when they were able
to define that she
had the RPE65 mutation.

Spanish: 
La terapia genética sería una
opción para ella algún día.
Eso encendió una
esperanza maravillosa.
[NARRADOR:] La investigación
que podía convertir esperanza en
realidad nació junto a la
ayuda de los Pastores de Brie.
[BENNETT:] No fue sino hasta
que tuvimos al perro de Brie que
tuvimos todas las piezas
que necesitábamos,
la técnica para saber cómo
entregar los genes y el modelo
animal adecuado,
que es fundamental.
[NARRADOR:] Pero mientras
Bennett y Maguire preparaban
los componentes para tratar la
amaurosis de Leber en perros,
los investigadores ya habían
comenzado a probar terapias
génicas para otras
enfermedades en humanos.
En 1999, la tragedia
tocó a la puerta.
Jesse Gelsinger entró a un
ensayo de terapia génica en la
Universidad de Pensilvania
para el tratamiento de una
enfermedad hepática rara.
Los doctores inyectaron a Jesse
con un cirus que tenía copias
de un gen correctivo, pero su
sistema inmune reaccionó a la
invasión viral con
una fuerza abrumadora,

English: 
Gene therapy would be an
option for her someday,
so that was a lot
of wonderful hope.
JAMES BARRAT: The research that
could turn hope into reality
came together with the
help of Briard shepherds.
JEAN BENNETT: It wasn't until
we had the Briard dog that we
actually had all of
the pieces in place,
the know-how of how
to deliver the genes,
and the appropriate animal
model which is critical.
JAMES BARRAT: But while
Bennett and Maguire assembled
the components for treating
Leber amaurosis in dogs,
researchers had already
begun testing gene therapies
for other diseases on humans.
In 1999, tragedy struck.
Jesse Gelsinger entered
a gene therapy trial
at the University
of Pennsylvania
for the treatment of
a rare liver disease.
Doctors injected Jesse
with a virus that
carried copies of
a corrective gene,
but his immune system
reacted to the viral invasion

Spanish: 
lo que dañó sus órganos.
Cuatro días después
de la intervención,
Jesse Gelsinger falleció.
Tenía 18 años.
[BENNETT:] Fue una situación
trágica para este joven y su
familia, pero también lo fue
para el campo de la terapia
génica, ya que todo
causó mucho revuelo.
La gente retiró su interés y
su apoyo a la terapia génica.
No hubo más financiamiento.
[NARRADOR:] Como los ensayos
clínicos con humanos se
cancelaron, Bennett y Maguire
continuaron con sus intentos
para hacer que los Pastores
de Brie recuperaran la visión.
Los perros con mutaciones en el
gen RPE65 serían criados para
ser ciegos, incapaces de
desplazarse por entornos
sencillos.
[INVESTIGADOR:] Buena chica.
[BENNETT:] Aprovechamos
todas las cosas que habíamos
aprendido durante la década
anterior e inyectamos a tres
cachorritos.

English: 
with overwhelming force,
damaging his organs.
Four days after the procedure,
Jesse Gelsinger died.
He was 18.
JEAN BENNETT: This was a
tragic event for this young man
and his family, but it was also
a tragic event for the field
of gene therapy itself because
everything came to a screeching
halt. People withdrew their
interest and their support
for gene therapy.
There was no more funding.
JAMES BARRAT: With human
clinical trials shut down,
Bennett and Maguire
pushed on with attempts
to restore sight in
Briard shepherds.
Dogs with mutations
in the RPE65 gene
would grow up to be
blind, unable to navigate
simple environments.
JEAN BENNETT: So we took
advantage of all the things
that we had learned over
the preceding decade or so
and injected three puppies.

Spanish: 
[NARRADOR:] Luego esperaron. ¿La
terapia restauraría la visión
de los perros o el fracaso
enviaría a los científicos de
vuelta al principio?
[BENNETT:] En el punto de
las dos semanas después de la
inyección, recibí una llamada
del albergue de animales.
El técnico veterinario que
los cuidaba dijo: "Oye,
me están viendo mientras
camino por el lugar.
Creo que pueden ver."
Y podían hacerlo,
fue un milagro.
Definitivamente fue uno de los
momentos más emocionantes que
he vivido en la ciencia.
Fue la primera esperanza que
indicó que podíamos hacer lo
mismo con los niños ciegos
para que pudieran ver.
[NARRATOR:] Bennet, Maguire y
sus colaboradores repitieron
con éxito los experimentos
con más perros.
El próximo paso sería
intentarlo en personas.
Pero en vista de la
tragedia de Gelsinger,
sería difícil avanzar
con un ensayo en humanos.

English: 
JAMES BARRAT: Then they waited.
Would the therapy restore
some sight to the dogs,
or would failure
send the scientists
back to the drawing board?
JEAN BENNETT: At the two-week
time point after injection,
I got a call from
the animal facility.
The vet tech taking
care of them said, gee,
they're watching me as I
walk through the facility.
I think they can see.
And they could.
And it was miraculous.
It was absolutely just one
of the most exciting moments
I've had in science.
It was the first hope
that we could actually
do the same thing to children
and make blind children see.
JAMES BARRAT: Bennett and
Maguire and their collaborators
successfully repeated the
experiments with more dogs.
The next step would be
to try it in people.
But in the wake of
the Gelsinger tragedy,
moving forward with human
trials would be difficult.

Spanish: 
[HIGH:] Había una consenso
general en cuanto a que era una
terapia que no estaba lista
para grandes audiencias,
que había muchas cosas
que aún no comprendíamos,
y que no estaba lista
para su desarrollo.
Todas las compañías que estaban
involucradas en la terapia
génica se estaban desligando de
eso, o no estaban cumpliendo.
[HIGH:] Y ahora quieren
varios ejemplos de esto.
[NARRADOR:] Pero a medida que
las compañías dejaban el campo,
los pioneros de la terapia
génica como Katherine High
perseveraron.
En 2001, ella estaba preparando
un centro para terapia génica y
buscaba enfermedades candidatas
cuando se topó con el trabajo
de Bennett.
[HIGH:] Siempre estaba buscando
cosas que demostraran una buena
prueba de concepto en
un modelo animal grande.
Y ella obviamente lo tenía.
[INVESTIGADORA:] Estoy
observando las células
ganglionares de la retina.
[HIGH:] Cuando las
instalaciones estuvieron listas,
me fui a hablar con ella.
[BENNETT:] Entró a mi oficina,
miré hacia arriba y me dijo:
"Jean, ¿qué te parece si
conduces un ensayo clínico?
Simplemente quedé...
Quedé anonadada.
No me esperaba eso en absoluto.

English: 
KATHERINE HIGH: There
had been a general sense
that this was a therapy that
was not ready for prime time,
that there were too many
things we didn't understand,
and that it was not
ready for development.
All the companies that had
been involved in gene therapy
were either turning away
from it or they were failing.
And now they want
several examples of this.
JAMES BARRAT: But as
companies left the field,
gene therapy pioneers like
Katherine High persisted.
In 2001, she was setting
up a gene therapy facility
and looking for
candidate diseases
when she came upon
Bennett's work.
KATHERINE HIGH: So
I was always looking
for things where there
was good proof of concept
in a large animal model,
and she clearly had it.
SPEAKER 4: So I'm looking
at retinal ganglion cell.
KATHERINE HIGH: When we
had our facility set up,
I went over to talk to her.
JEAN BENNETT: She walked into
my office, and I looked up,
and she said,
Jean, how would you
like to run a clinical trial?
I was just--
I was totally floored.

Spanish: 
[BENNETT:] Y ese fue el
inicio de toda una infusión de
energía, entusiasmo y apoyo que
nos llevó a un éxito increíble.
[BENNETT:] A Bennett y a
High les tomó años adaptar el
sistema de entrega de virus para
que fuese seguro y eficaz en
humanos.
En 2007, reclutaron a sus
primeros pacientes para ensayos
en humanos.
En 2013, los Troxels hicieron
una fiesta para Molly.
Ahora con 11 años, estaba a
punto de ser inscrita en un
ensayo clínico.
[MOLLY TROXEL:] Estaba muy
emocionada y algo asustada,
porque, ya sabes, es
una cirugía en tus ojos.
Pero luego pensé y me dije,
"todo va a estar bien.
Va a funcionar".
[LAURA TROXEL:] Molly estaba
lista para la batalla.
Estaba lista para hacerlo.
Lo quería.
Yo tenía miedo.
La esperanza era que
pudiera ver un poco más,

English: 
I was not expecting that at all.
And so that was the beginning
of a whole infusion of energy
and enthusiasm and support
and led to incredible success.
JAMES BARRAT: It took
Bennett and High years
to adapt the virus
delivery system to be
safe and effective in humans.
In 2007, they recruited
the first patients
for human trials.
In 2013, the Troxels
threw a party for Molly.
Now 11, she was about to be
enrolled in a later trial.
MOLLY TROXEL: I was really
excited and a little scared
because, you know, it's
surgery on your eyes.
But then I was thinking, you
know, it's going to be OK.
It's going to work.
LAURA TROXEL: Molly was gung-ho.
She was going to do this.
She wanted it.
I was afraid.
The hope was that she
would have more vision,

English: 
but there's a possibility that
it could make her vision worse.
JAMES BARRAT: The surgeon first
injected one of Molly's retinas
with six drops of a
liquid containing billions
of gene-carrying viruses.
Later, if the
procedure worked, they
would inject the other eye.
Each virus contained a
copy of the RPE65 gene.
The viruses invaded
the retina cells
and delivered their
genetic payload.
The cells machine
reproduced the RPE65 protein
to restore function.
When the patch came
off, Molly couldn't
tell if anything was different.
But then--
MOLLY TROXEL: I saw the moon.
RYAN TROXEL: Well, wow,
Molly, you can see that?
For her to see the
moon and stars,
things you would take for
granted, was just huge for us.
Now, there's just
no stopping her.

Spanish: 
pero había una posibilidad
de que su visión empeorara.
[NARRADOR:] El cirujano primero
inyectó una de las retinas de
Molly con 6 gotas de un líquido
que contenía millones de virus
que cargaban el gen. Después,
si el procedimiento funcionaba,
inyectarían el otro ojo.
Cada virus contenía una
copia del gen RPE65.
Los virus invadieron las células
de la retina y entregaron su
carga genética.
La maquinaria de las células
produjeron la proteína RPE65
para restaurar la función.
Cuando le quitaron el parche,
Molly no pudo notar la
diferencia.
Pero luego...
[MOLLY TROXEL:] Vi la luna.
[RYAN TROXEL:] Dije: "¡Guao!
Molly, ¿puedes ver eso?"
Para ella ver la luna
y las estrellas--
cosa que tú das por sentado--
eso fue enorme para nosotros.
Ahora nada la detiene.

Spanish: 
[RYAN TROXEL:] Creo que la
mayor sorpresa para mí es su
independencia.
Podía montar la bicicleta hacia
arriba o en círculo sin nuestra
ayuda, ya sabes, estar ahí,
raspones que se hará por
golpear buzones de correo.
[LAURA TROXEL:] Ya ha
golpeado bastantes buzones.
[MÚSICA]
[RYAN TROXEL:]
Alrededor de la bocina.
[LAURA TROXEL:] Aunque para un
extraño aún parece que tiene
una dicapacidad visual, estoy
muy agradecida de que pueda ver
mejor, y lo que es mejor, que
el progreso de la enfermedad se
detuvo.
[RYAN TROXEL:] Bien.
Sí.
Bien hecho, Molly.
[MOLLY TROXEL:]
Esperaba la perfección.
Pero es difícil de alcanzar.
Pero lo que tengo
ahora es perfecto.
[BENNETT:] Me siento sumamente
afortunada de ver que nuestra
investigación pasó del banquillo
hasta poder tratar humanos y
después ver el
beneficio en humanos.
[LAURA TROXEL:]
Buen trabajo, Molly.

English: 
I think my biggest surprise for
me is just her independence.
She could ride her
bike up in the circle
without us being
right there and, you
know, on pins and
needles that she's going
to hit a mailbox or something.
LAURA TROXEL: She's
hit a lot of mailboxes.
Even though, to an outsider, she
still looks visually impaired,
I'm so thankful that she can
see better, and if nothing else,
that it stopped the
progression of this disease.
RYAN TROXEL: Nice job.
MOLLY TROXEL: I was
hoping for perfection,
but that's hard to do.
But what I have now is perfect.
JEAN BENNETT: I
feel extraordinarily
lucky to actually see our
research move from the bench
all the way to treating humans
and then see these humans
benefit.
SPEAKER 5: Good job, Molly.

Spanish: 
[BENNETT:] Toda la ciencia
se respalda en la ciencia
anterior.
Y la ciencia implica muchas
áreas de experiencia.
Todo este estudio es un ejemplo
perfecto de la importancia de
la colaboración en la ciencia.
[NARRADOR:] Más de 40
pacientes, en su mayoría niños,
han participado en los ensayos
clínicos del gen RPE65 con
excelentes resultados.
[INVESTIGADORA:] Abre la
puerta. ¡Y lo lograste! ¡Bravo!
[NARRADOR:] En 2017, la terapia
génica RPE65 fue recomendada
para su aprobación por el
panel de la Administración de
Alimentos y Medicamentos para
el tratamiento de la amaurosis
congénita de Leber.
Este éxito empuja las terapias
para otras enfermedades
hereditarias un paso más
cerca de volverse realidad.
[MÚSICA]

English: 
JEAN BENNETT: All science
builds on previous science,
and science involves so many
different areas of expertise.
This whole study is
a perfect example
of the importance of
collaboration in science.
JAMES BARRAT: More
than 40 patients,
most of them
children, have taken
part in RPE65 clinical trials
with excellent results.
SPEAKER 2: Open the door,
and you did it, Robert.
JAMES BARRAT: In 2017,
RPE65 gene therapy
was recommended for approval
by a panel of the Food and Drug
Administration for the treatment
of congenital Leber amaurosis.
This success brings therapies
for other inherited diseases
one step closer to reality.
[MUSIC PLAYING]

English: 
SPEAKER 2: You did it!

Spanish: 
[BENNETT:] ¡Y lo hiciste!
